Terapias Avanzadas

¿Qué son las terapias avanzadas?

Las terapias avanzadas son una clase de medicamentos con tecnologías diferentes o complementarias a las de síntesis química, cuyo campo de investigación y desarrollo es muy heterogéneo e incluye el uso de genes, células o tejidos. Estas buscan prevenir, mitigar y detener el curso de una enfermedad o la curación parcial o total de diferentes patologías, ofreciendo nuevas e innovadoras oportunidades.

Los avances terapéuticos que se han presentado en las últimas décadas generan un reto para los actores de salud, quienes deben encontrar estrategias para utilizar la nueva tecnología en pro del bienestar de los pacientes, especialmente en patologías de origen genético o adquiridas como el cáncer.

En Colombia, el INVIMA es la entidad pública nacional adscrita al Ministerio de Salud y Protección Social que actúa como institución referente en materia sanitaria y ejecuta las políticas de vigilancia sanitaria y control de calidad de los productos de su competencia (dispositivos médicos y otras tecnologías, entre otros) por medio de mesas de expertos que realizan el análisis de las nuevas terapias. Por otro lado, el IETS es el Instituto de Evaluación Tecnológica en Salud que genera evidencia con rigor científico para soportar la toma de decisiones, promueve el desarrollo de mejores políticas públicas y prácticas asistenciales en salud con el fin de contribuir al mejoramiento de la salud de los colombianos, y a la sostenibilidad del sistema con legitimidad, innovación, calidad, equidad y eficiencia.

La ruta de enfermedades huérfanas/raras considerar emergente la debe tecnología en nuestro paίς puesto que, seguramente, será objeto de apoyos y controversias desde diferentes posturas. En este capítulo se desarrollan las bases teóricas de las terapias avanzadas, con el objetivo de tener herramientas para evaluar su implementación en el país y los retos que se tendrían en la ruta de enfermedades huérfanas/raras.

Actualmente, las terapias avanzadas se clasifican en 3 (tres) grandes grupos: terapia génica, terapia celular e ingeniería tisular.

Terapia génica

La terapia génica consiste en la transferencia de material genético a células de pacientes para tratar Ο prevenir patologías, ya sean hereditarias adquiridas. Los nuevos protocolos en esta terapia son la esperanza para pacientes y familias con Enfermedades Huérfanas/ Raras, al igual que para la prevención de patologías de aparición frecuente en la población.

Entre las aproximaciones más relevantes de la terapia génica se incluyen la adición, la sustitución y la eliminación de partes del material genético. La transferencia del material genético hasta el interior de la célula se realiza a través de los denominados vectores, que en función de su naturaleza pueden ser virales o no virales: Los vectores virales son diferentes tipos de virus, que de manera natural, son capaces de introducir material genético a

una célula.

Los vectores no virales son diferentes compuestos como lípidos o proteínas, que forman partículas con material genético y lo transportan a las células.

Según la forma de ingresar el material genético a las células, la terapia génica se clasifica en In vivo y Ex vivo. La terapia Ex vivo consiste en la incorporación de material genético en un grupo de células, las cuales son extraídas y modificadas, para luego ser incorporadas al paciente.

La terapia In vivo consiste en la incorporación del material genético directamente sobre las células del paciente por diferentes vías (intramuscular, subcutánea, intravenosa, o intratecal, entre otras).

Se reconocen, por lo menos, tres estrategias de incorporación del material genético a las células del paciente:

-Adicionar nuevo material genético utilizando vectores, aportando la ventaja de restaurar la función celular, sin embargo, el nuevo material puede perderse cuando la célula se reproduce.

-Insertar un gen para cumplir una nueva función en la célula que reemplace la que está ausente o genere una nueva que lleve a la célula a cambiar sus características o la lleve a la apoptosis (muerte celular programada).

Esta estrategia es una de las más utilizadas contra el cáncer ya que potencia la respuesta inmunológica contra las células neoplásicas haciendo que el mismo sistema inmune destruya el tumor o genere una señal de apoptosis en las células neoplásicas.

-Edición de genes mediante el cual se corrige una mutación en las células afectadas en lugar de adicionar material genético, permitiendo que la célula vuelva a funcionar normalmente.

Terapia celular

La terapia celular emplea células modificadas genéticamente o células madre, obtenidas a partir de embriones o tejidos celulares adultos, como material terapéutico para prevenir y tratar ciertas enfermedades o regenerar la función de algún tejido. Se descubrió a mitad del siglo XX cuando todas las líneas celulares sanguíneas en pacientes con anemia aplásica o con secuelas de tratamientos con radioterapia se repoblaron con una célula madre hematopoyética.

La mezcla de terapia celular y génica puede ser muy útil en la generación de células del sistema inmunológico que se activan contra las células neoplásicas, generando «vacunas» o terapias para el cáncer. Sin embargo, en la actualidad la terapia celular es objeto de debate en la comunidad científica por los aspectos éticos que implica.

Los tipos de células más frecuentemente utilizados en terapia celular son:

-Células madre embrionarias pluripotentes

-Células madre pluripotentes inducidas

-Células madre somáticas adultas multipotentes

Terapia de tejidos

Consiste en la utilización de tejidos u órganos para restablecer una función perdida. Ejemplos de esto incluyen la utilización de cultivos de piel para pacientes con quemaduras extensas, reposición de huesos enteros o fragmentos en pacientes con tumores óseos o lesiones extensas.

El reemplazo de un órgano por otro proveniente de un donante cadavérico o vivo ha sido uno de los grandes retos de la medicina. Hoy día la ingeniería de tejidos intenta generar estos reemplazos sin los rechazos producidos por el sistema inmune del nuevo huésped y con la eficiencia necesaria para restaurar toda la función perdida.

Retos en Colombia

Teniendo en cuenta que tan solo entre el 6% y 10% de las enfermedades huérfanas/raras tienen desarrollados tratamientos y tecnologías modificadoras de la enfermedad, es importante garantizar evaluaciones diferenciales con criterios específicos que tengan en cuenta las condiciones propias de la enfermedad y la voz del paciente al momento de incorporar nuevas tecnologías.

Esto con el fin de evitar barreras de entrada y acceso de los pacientes que están esperando una nueva alternativa para el manejo de su enfermedad.

Reforzar el marco regulatorio que permita el estudio de terapias avanzadas con nuevas metodologías de investigación biomédica que tienen diferencias en los protocolos de la industria farmacéutica tradicional.

Los Gestores Farmacéuticos deben adoptar nuevas estrategias y avanzar en infraestructura que permita el transporte, almacenamiento manejo de productos «envasados» con nuevos principios activos biológicos, como virus o fragmentos de material genético.

La capacitación del talento humano en salud sobre genética básica y clínica es de gran importancia para que se comprendan las bases subyacentes de los procesos de terapias avanzadas, así como los aspectos técnicos fundamentales para que se suministren con éxito.

El conocimiento sobre las nuevas terapias relacionadas con estas patologías es una de las grandes barreras para la implementación de estas nuevas tecnologías. Se considera que incluso los entes regulatorios y el aparato legislativo del país deben hacer mayor énfasis en la adquisición de este conocimiento para poder evaluar con precisión las propuestas que llegarán a nuestro país en los próximos años. Las políticas públicas pueden la fomentar colaboración entre el sector público y privado para promover el desarrollo y la comercialización de terapias avanzadas.

Esto puede incluir incentivos fiscales, programas de subvenciones y facilitación de alianzas estratégicas entre instituciones académicas, empresas farmacéuticas y actores relevantes.